بين رحمة أسعار الأدوية وعدالة وصولها لجميع المستفيدين كيف نوازن تكلفة علاج الأمراض النادرة؟ نشرة التشريعات في أسبوع البريدية - العدد #87

مرحبا بالمنضمين حديثا إلى النشرة، والتي أنقل لكم فيها تجربتي في دراسة الماجستير التنفيذي في التشريعات الدوائية بجامعة الملك سعود 2023 م ( ‏Executive Master of Drug Regulatory Affairs in KSU) بشكل أسبوعي في صباح كل يوم إثنين☀️ وهي لا تُعبرّ إلا عن وجهة نظر ناقلها، راغبا بذلك توثيق الرحلة مع الآخرين ومشاركتهم طريق التعلم في أحد أعرق جامعات المملكة العربية السعودية.

ناقل هذه التجربة هو أنا عبدالعزيز آل رفده تجدني في منصة linkedin،أو منصة Twitter (X)  صيدلي بمدينة الملك سعود الطبية وكاتب ابداعي لعديد من المقالات والنشرات البريدية منذ العام 2018م وحتى هذا اليوم.

إن كنت مهتما عن السبب وراء رغبتي في توثيق ونقل هذه التجربة فأود إخبارك بأني قد أفردت لها نشرة سابقة من أعداد التشريعات في أسبوع البريدية والتي كانت بعنوان ( ما هو السبب الذي يجعلني أكتب نشرة التشريعات في أسبوع البريدية؟) وفي نشرة أخرى كذلك كتبت عددا لاقى رواجا كبيرا بين القراء بعنوان (لماذا أنصحك بدراسة الماجستير التنفيذي في التشريعات الدوائية، واستكمال رحلتك المهنية عن طريقها؟). 

لإيماني بإثراء المحتوى العربي بشكل عام والصيدلاني بشخص خاص بدأت هذه الرحلة، وقد وصلتني عن نشرة التشريعات في أسبوع الكثير من كلمات المديح والتشجيع سواء من أعضاء هيئة التدريس، أو زملاء الدفعة الدراسية، أو ممن ينتسبون في السلك الصيدلاني بكافة قطاعاته، سعيد بأن سلسلة النشرات البريدية قد نالت استحسانهم، وبإذن الله بأن القادم منها أجمل بهاءْ وحُلّة. 🙏🏼

أثق تماما بأن المستقبل مشرق بالكثير من الرائعين الذين بإمكانهم صنع أعمال عظيمة من شأنها إحداث أثر إيجابي في المجتمع العلمي والصحي، قراءة مُفيدة للنشرة السابعة والثمانين "87" من نشرة التشريعات في أسبوع البريدية.

في جديد نشرة التشريعات في أسبوع البريدية تم إضافة هذا التبويب جديد تحت عُنوان (أبحاث واستبيانات) 💻 ويعود سبب وجود هذه المساحة في النشرة لأجل عديد الاستبيانات التي تصلني من أجل المشاركة فيها بغية جمع الاستبيانات ذات الغرض البحثي والتي يقوم بها الطلبة أو منهم على رأس العمل في دراساتهم العُليا.

ولأنني الآن في مرحلة المشروع البحثي في مرحلة الماجستير أعلم تماما أهمية الأبحاث والمشاريع في المجال الطبي وأثرها المهم على الباحث ومحيطه الذي يعيش فيه، لذا سوف يتم تخصيص المساحة المعنونة بالأبحاث والاستبيانات في النشرة لمن يوجد لديه استبيان في المجال الطبي والصيدلاني على وجه الخصوص وهي المتعلقة بالتنظيمات الدوائية وتقاطعاتها المختلفة

وهي كذلك محل احتفاء أيضا بالأبحاث المنشورة التي قد تساعد لأن تكون أفكارا إضافية تقدح في ذهن القارئ الكريم من الممارسين الصحيين أو الأكاديميين من أجل العمل عليها كمشاريع مستقبلية في رحلة الاستزادة العلمية، فمن يرغب في إضافة الاستبيانات أو الأبحاث ليس عليه سوى التواصل عبر البريد الإلكتروني لحجز مساحته الخاصة في النشرة البريدية عبر العنوان الآتي ([email protected]).

يسعدني كثيرا وجود أي أفكار إضافية من شأنها زيادة جاذبية نشرة التشريعات في أسبوع البريدية للمتلقي الكريم 🙏🏼، دونكم هذه الاستبيانات والأبحاث المنشورة حديثا 💡

أبحاث علمية منشورة 💡

1. تحسين سلسلة التبريد للأدوية باستخدام التتبع الذكي القائم على إنترنت الأشياء IoT-based smart tracking : دراسة حالة في المملكة العربية السعودية.
2. الاضطرابات ثنائية القطب في المملكة العربية السعودية: ما الذي نعرفه حتى الآن؟.
3. دراسة استقصائية مستعرضة حول إدارة الالتزام بالأدوية Medication Adherence بين متخصصي الرعاية الصحية في المملكة العربية السعودية.

ما هي  الأدوية المبتكرة التي تم قبولها عن طريق هيئة الدواء والغذاء الأمريكية USFDA في عام 2025 م؟ 

قبل أن نسلط الضوء على الخبر يجب علينا أن نفهم ما الذي تعنيه الأدوية المبتكرة،  والتي يمكن تعريفها بأنها هي أدوية تحتوي على مكونات فعالة لم تتم الموافقة عليها أو تسويقها سابقًا، وغالبًا ما تمثل هذه الأدوية تقدمًا كبيرًا في خيارات العلاج لمجموعة متنوعة من الأمراض، حتى اليوم من عام 2025م وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على الأدوية المبتكرة التالية:

1. Datroway (datopotamab deruxtecan-dlnk) تمت الموافقة عليه في 17 يناير 2025 م من أجل استخدامه في علاج سرطان الثدي غير القابل للجراحة أو النقيلي، إيجابي لمستقبلات الهرمونات وسلبي لمستقبل HER2، بعد فشل العلاج الهرموني والكيميائي.

2. Grafapex (treosulfan) تمت الموافقة عليه 21 يناير 2025 م وهو الذي يُستخدم مع دواء fludarabine لتحضير المرضى من أجل زراعة الخلايا الجذعية في حالات اللوكيميا ومتلازمة خلل التنسج النخاعي.

3. Journavx (suzetrigine) تمت الموافقة عليه 30 يناير 2025 م من أجل علاج الألم الحاد المتوسط إلى الشديد لدى البالغين.Journavx هو مسكن مبتكر غير أفيوني يعمل على قنوات الصوديوم الطرفية.

4. Gomekli (mirdametinib) تمت الموافقة عليه 11 فبراير 2025 م وهو الذي يستخدم لعلاج الورم الليفي العصبي من النوع الأول (NF1) في الحالات التي لا يمكن فيها الاستئصال الجراحي الكامل.

5. Romvimza (vimseltinib) تمت الموافقة عليه 14 فبراير 2025 م من أجل علاج الورم الزليلي الضخم في الحالات التي يكون فيها التدخل الجراحي مسببًا لإعاقات وظيفية شديدة.

6. Blujepa (gepotidacin) تمت الموافقة عليه 25 مارس 2025 م ةالذي يستخدم لعلاج التهابات المسالك البولية غير المعقدة، ويُعتبر مضادًا حيويًا مبتكرًا فعالًا ضد السلالات المقاومة.

7. Qfitlia (fitusiran) تمت الموافقة عليه 28 مارس 2025 م حيث يتم استخدامه للوقاية أو تقليل عدد نوبات النزيف في مرضى الهيموفيليا A أو B.

أبرز الاتجاهات في الموافقات للأدوية المذكورة شهدت تقدما في علاج الأورام، فأدوية مثل Datroway وRomvimza تُوفر خيارات جديدة لعلاج سرطانات يصعب التعامل معها، أما الأدوية المبتكرة غير أفيونية مثل Journavx يمثل تطورًا مهمًا في علاج الألم دون مخاطر الإدمان.

لم تخلو الموافقات أيضا من الاهتمام بالأمراض النادرة مثل Gomekli لعلاج NF1 وQfitlia للهيموفيليا، بالاضافة إلى الاستجابة لمقاومة المضادات الحيوية مع دواء Blujepa الذي يُعد ابتكارًا حيويًا في مواجهة سلالات البكتيريا المقاومة.

في النشرة السابقة من نشرة التشريعات في أسبوع البريدية والتي كانت بعنوان (كيف تفتح الموافقات السريعة والمعجلة أبواب الأمل لمرضى الأمراض النادرة؟) كانت خلاصتها بأن الموافقات المعجلة والسريعة تساهم في تسريع وصول الأدوية اليتيمة للسوق الدوائي، حيث تمنح الموافقة المعجلة للأدوية  Accelerated approval التي تعالج حالات خطيرة وتستند إلى نقطة نهائية بديلة، بينما تسمح الموافقة السريعة Expedited Approval بوصول أسرع للأدوية التي تحقق تحسنا في الفعالية أو السلامة أو تلك التي تعطي علاجًا جديدًا لحالات تهدد الحياة مع وجود قدر من عدم اليقين uncertainty ومتابعة قصيرة المدى.

حيث تهدف كلا الطريقتين إلى تحسين وصول الأدوية للمرضى المحتاجين، فجهة مهمة ومرجعية مثل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تمنح  الأدوية اليتيمة ميزة في عملية المراجعة التنظيمية، بما في ذلك إمكانية هذه الموافقات التي قد تستغرق ما بين 6 إلى 12 شهرًا.

ما هو متوسط تكلفة علاج الأمراض الجينية للمريض الواحد لما يتعلق بالأدوية اليتيمة؟ 

متوسط تكلفة الأدوية اليتيمة يصل إلى مبلغ 218 ألف دولار أمريكي للمريض الواحد سنويا بينما الأدوية التي لا تصنف كأدوية يتيمة تكلف سنويا 13 ألف دولار أمريكي بحسب الاحصائيات المأخوذة عام 2022 من اليحث الذي عنوانه Disentangling the Cost of Orphan Drugs Marketed in the United States.

في ظل تزايد الأسعار ما هي الحلول فيما يتعلق بالأدوية اليتيمة للأمراض الجينية؟ 

يمكن لبعض الحكومات تحمل التكاليف المادية ولكن هناك دولا أخرى لا يمكنها ذلك، لذا هي تلجأ لمبدأ القيمة العلاجية Value based ومن ذلك المشاركة في الخطورة مع كل من مشتري الدواء، والشركة المصنعة، والمريض نفسه فيما يسمى بمصطلح Managed Entry agreement خصوصا في الأمراض التي يكتنفها الغموض وعدم اليقين uncertainty.

فيما يتعلق بالاقتصاديات الدوائية، يمكن أن تساعد مفاهيم MEAs في تحقيق مجموعة متنوعة من الأهداف، بما في ذلك:

• مشاركة الخطورة: يمكن أن تساعد MEAs في مشاركة المخاطر بين الشركات المصنعة للأدوية والهيئات الصحية، فعلى سبيل المثال يمكن أن تتضمن MEAs آلية لتحديد السعر بناءً على فعالية الدواء أو تكلفة العلاج وإذا لم يحقق الدواء النتائج المرجوة، فقد ينخفض ​​سعره.
• تقليل التكاليف المالية: يمكن أن تساعد MEAs في تقليل التكاليف المالية التي تتحملها الهيئات الصحية مقابل الأدوية الجديدة فعلى سبيل المثال، يمكن أن تتضمن MEAs قيودًا على استخدام الدواء، مثل تحديد الفئات السكانية التي يمكن أن تستفيد من الدواء، أو شروط الاستخدام السريري.
• تحسين الأداء: يمكن أن تساعد MEAs في تحسين الأداء المالي للشركات المصنعة للأدوية فعلى سبيل المثال، يمكن أن تتضمن MEAs آلية لتحديد السعر بناءً على فعالية الدواء أو تكلفة العلاج وإذا أثبت الدواء فعاليته، فقد يرتفع سعره.

كيف كان الوضع في التسعينات الميلادية فيما يتعلق بدخول الأدوية للسوق مقارنة باليوم؟

في التسعينات الميلادية كانت الشركات الدوائية تهتم كثير بالهامش الربحي المرتفع، وذلك بزيادة العوائد revenue وتقليل التكلفة في نفس الوقت cost مما يجعل أسعار الأدوية مرتفعة للغاية مما سبب صعوبات في وصولها للسوق الدوائي ليكون التركيز في الجانب الربحي الذي هو في صالح الشركات الدوائية دون الالتفات لحاجة المرضى الفعلية. 

بينما اليوم أصبح الدواء والصحة بشكل عام مبنية على القيمة Value based لتكون هي المقياس المفضل أولا فنشأت مفاهيم اقتصادية دوائية من قبيل التكلفة المبنية على الفعالية Cost-Effectiveness وحساب قيمة ICER ، والاهتمام بالجودة المبنية من آراء المرضى وذويهم والتي تختص بزيادة عمر المرض QALYs فليس كل دواء ستتكبده الدولة وتدفعه بشكل مباشر دون تأني بل يجب أن تخضع لهذه التحاليل الاقتصادية أولا ومن ثم يكون القرار النهائي بمعرفة الحد الذي يمكن أن تدفعه الحكومات أو شركات التأمين  أو المنظمات الأخرى وهو ما يسمى بحد العتبة Threshold ليكون المرتكز في هذه المفاهيم هم المرضى أنفسهم وسهولة وصول الأدوية لهم. 

ما الفرق الجوهري في مفهومي الجودة Quality والمساواة Equity المتعلقة بمبادئ الصحة الحكيمة لأدوية الأمراض النادرة؟ 

هناك اختلاف ما بين مفهومي الجودة والمساواة وهما كالاتي: 

الجودة (Quality): هي مفهوم يشير إلى مدى ملاءمة العلاج أو الدواء لاحتياجات المريض لوحده، فيمكن أن تتضمن الجودة مجموعة متنوعة من العوامل، مثل:

• الفعالية، والسلامة، وتحمل تكلفة الدواء من قبل المريض، وتكلفته المادية للنظام الصحي بمعرفة مدى فعالية العلاج في تحقيق النتائج السريرية المرجوة.

بينما مفهوم المساواة (Equity): هو الذي يشير إلى مدى حصول جميع المرضى كلهم على نفس فرص الوصول إلى العلاجات أو الأدوية عالية الجودة فيمكن أن تتضمن المساواة مجموعة متنوعة من العوامل، مثل:

• إمكانية الوصول لهذه الأدوية، وقدرة المرضى أو على تحمل تكاليفها، وتقبلهم لها.

فالفرق بين الجودة والمساواة في أن الأولى وهي الجودة تركز على الفوائد الفردية للمريض من العلاج أو الدواء، بينما تركز الثانية وهي المساواة على الوصول إلى العلاج أو الدواء لجميع المرضى، بغض النظر عن وضعهم الاقتصادي أو الاجتماعي.

ففيما يتعلق بالجودة فقط لا نستطيع الاعتماد على آراء المرضى المصابين بالأمراض النادرة لعدم معرفتنا بألمهم الحقيقي كبشر عاديين، فالمريض الذي يقوم بأن مستوى الألم لدي هو 6/10 قد يكون عند مريض آخر يعني 10/10 ومن هذا المنطلق يجب ألا يعتمد التقييم على الجودة لوحدها فقط وإهمال جانب المساواة في التحليل المبني على القيمة Value based .

ما هي الخلاصـــــــــــة؟ 

يجب أن نعي بأن ليس جميع البشر يفهمون ما يعنيه الأمراض النادرة وما يمر به المرضى من معاناة والآلام، ومن هذا الجانب ينبغي على المشرعين وصانعي القرار استيعاب فكرة هذه الأمراض وحاجة الفئة القليلة المصابين به سواء كانوا صانعي القرار من فئة الأطباء أو الممارسين الصحيين الآخرين بفكرة بناء اتخاذ الأرقام والاحصائيات مع الأخذ بجانب جودة الحياة، مع دعم تحفيز صناعة هذه الأدوية الغير ملباة والحاجة الطبية الماسة له. 

ولا يمكن بلوغ ذلك ما لم تدعم بالأرقام المثبتة والمسجلة في المنصات الموحدة registry ووجود آراء الخبراء، ومشاركة المنظمات المعنية بالأمراض النادرة، ووجود استجابة لمطالبات المريض وما يرغب فيه لأنه هو الأساس في العملية الصحية، وخلق الفرص اللازمة لذلك، وابتكار النماذج التي تسهل مثل صنع هذه القرارات كذلك، والتفكير أبعد من جودة الحياة فقط إلى المساواة لجميع المرضى من فئة المصابين الأمراض النادرة على حد سواء.

كل الشكر لك عزيزي القارئ لبلوغك هذا السطر من النشرة البريدية، جميع ما ذكر في النشرة هو إعادة تدوير لموضوع سابق من بتقديم ميغان غالاغير Meghan Gallagher وهو التي لديها خبرة طويلة وممتدة في عدة شركات عملت بها عالمية وأخيرا استقرت في شركة Bluebird وهي الجهة التي تهتم بالدراسات الاستقصائية وتصميم الأدوية الجينية للأمراض النادرة وقد كان عنوان المحاضرة هو (وصول أدوية الأمراض النادرة للأسواق) وذلك خلال أحد محاضرات السنة الأولى في مادة اقتصاديات الدواء.

استعد لرحلة مثيرة مع هذين الكتابين اللذين سيغيّران نظرتك حول عالم التشريعات الدوائية

 عبدالعزيز آل رفده، أيمن القاسم، هاجر العنزي

نشرات مرجعية مهمة من أرشيف نشرة التشريعات في أسبوع البريدية 📌 

•  ما هو السبب الذي يجعلني أكتب نشرة التشريعات في أسبوع البريدية
•  لماذا أنصحك بدراسة الماجستير التنفيذي في التشريعات الدوائية، واستكمال رحلتك المهنية عن طريقها؟
• ما هي الرحلة التي تصاحب الدواء منذ اكتشافه وصولا للمستخدم النهائي؟ ولماذا الصناعة الدوائية معقدة للغاية حتى هذا الحد؟
• ما هي العواقب الاقتصادية في عدم معالجة داء السمنة مع العام 2060 م في المملكة العربية السعودية؟ وهل ستنجح الأدوية الجديدة في تقليص عمليات السمنة مستقبلا؟
• ما هو مستقبل التشريعات في أسبوع البريدية بعد عام كامل من النشر؟
• نصائح ذهبية كيف تستعد لمرحلة الماجستير التنفيذي في التشريعات الدوائية؟ -الجزء الأول-
• نصائح ذهبية كيف تستعد لمرحلة الماجستير التنفيذي في التشريعات الدوائية؟ -الجزء الثاني-
• سوق الدواء السعودي نقاط القوة وفرص النمو

إن كان هناك أسئلة تتعلق بكل ما ورد أعلاه  أو اقتراحات للتطوير من النشرة بإضافة أفكار لها لا تتردد في مراسلتي عبر البريد الإلكتروني للنشرة من خلال هذا العنوان  [email protected].