كيف تفتح الموافقات السريعة والمعجلة أبواب الأمل لمرضى الأمراض النادرة؟ نشرة التشريعات في أسبوع البريدية - العدد #86

مرحبا بالمنضمين حديثا إلى النشرة، والتي أنقل لكم فيها تجربتي في دراسة الماجستير التنفيذي في التشريعات الدوائية بجامعة الملك سعود 2023 م ( ‏Executive Master of Drug Regulatory Affairs in KSU) بشكل أسبوعي في صباح كل يوم إثنين☀️ وهي لا تُعبرّ إلا عن وجهة نظر ناقلها، راغبا بذلك توثيق الرحلة مع الآخرين ومشاركتهم طريق التعلم في أحد أعرق جامعات المملكة العربية السعودية.

ناقل هذه التجربة هو أنا عبدالعزيز آل رفده تجدني في منصة linkedin،أو منصة Twitter (X)  صيدلي بمدينة الملك سعود الطبية وكاتب ابداعي لعديد من المقالات والنشرات البريدية منذ العام 2018م وحتى هذا اليوم.

إن كنت مهتما عن السبب وراء رغبتي في توثيق ونقل هذه التجربة فأود إخبارك بأني قد أفردت لها نشرة سابقة من أعداد التشريعات في أسبوع البريدية والتي كانت بعنوان ( ما هو السبب الذي يجعلني أكتب نشرة التشريعات في أسبوع البريدية؟) وفي نشرة أخرى كذلك كتبت عددا لاقى رواجا كبيرا بين القراء بعنوان (لماذا أنصحك بدراسة الماجستير التنفيذي في التشريعات الدوائية، واستكمال رحلتك المهنية عن طريقها؟). 

لإيماني بإثراء المحتوى العربي بشكل عام والصيدلاني بشخص خاص بدأت هذه الرحلة، وقد وصلتني عن نشرة التشريعات في أسبوع الكثير من كلمات المديح والتشجيع سواء من أعضاء هيئة التدريس، أو زملاء الدفعة الدراسية، أو ممن ينتسبون في السلك الصيدلاني بكافة قطاعاته، سعيد بأن سلسلة النشرات البريدية قد نالت استحسانهم، وبإذن الله بأن القادم منها أجمل بهاءْ وحُلّة. 🙏🏼

أثق تماما بأن المستقبل مشرق بالكثير من الرائعين الذين بإمكانهم صنع أعمال عظيمة من شأنها إحداث أثر إيجابي في المجتمع العلمي والصحي، قراءة مُفيدة للنشرة السادسة والثمانين "86" من نشرة التشريعات في أسبوع البريدية.

في جديد نشرة التشريعات في أسبوع البريدية تم إضافة هذا التبويب جديد تحت عُنوان (أبحاث واستبيانات) 💻 ويعود سبب وجود هذه المساحة في النشرة لأجل عديد الاستبيانات التي تصلني من أجل المشاركة فيها بغية جمع الاستبيانات ذات الغرض البحثي والتي يقوم بها الطلبة أو منهم على رأس العمل في دراساتهم العُليا.

ولأنني الآن في مرحلة المشروع البحثي في مرحلة الماجستير أعلم تماما أهمية الأبحاث والمشاريع في المجال الطبي وأثرها المهم على الباحث ومحيطه الذي يعيش فيه، لذا سوف يتم تخصيص المساحة المعنونة بالأبحاث والاستبيانات في النشرة لمن يوجد لديه استبيان في المجال الطبي والصيدلاني على وجه الخصوص وهي المتعلقة بالتنظيمات الدوائية وتقاطعاتها المختلفة

وهي كذلك محل احتفاء أيضا بالأبحاث المنشورة التي قد تساعد لأن تكون أفكارا إضافية تقدح في ذهن القارئ الكريم من الممارسين الصحيين أو الأكاديميين من أجل العمل عليها كمشاريع مستقبلية في رحلة الاستزادة العلمية، فمن يرغب في إضافة الاستبيانات أو الأبحاث ليس عليه سوى التواصل عبر البريد الإلكتروني لحجز مساحته الخاصة في النشرة البريدية عبر العنوان الآتي ([email protected]).

يسعدني كثيرا وجود أي أفكار إضافية من شأنها زيادة جاذبية نشرة التشريعات في أسبوع البريدية للمتلقي الكريم 🙏🏼، دونكم هذه الاستبيانات والأبحاث المنشورة حديثا:

أبحاث علمية منشورة 💡

1. إدارة أمراض القلب والأوعية الدموية والوقاية منها في المملكة العربية السعودية: الاستراتيجيات وعوامل الخطر والتدخلات المستهدفة.
2. إدارة ومراقبة عبء العلاجات المعدلة للأمراض عالية الفعالية High-Efficacy Disease-Modifying Therapies لمرض التصلب المتعدد MS: إجماع دلفي على الخبراء السريريين من المملكة العربية السعودية.
3. مستقبل الطب الشخصي في المملكة العربية السعودية: الفرص والتحديات.

كيف تقوم شركات الأدوية بتدريب موظفيها على الذكاء الاصطناعي؟

 هذه المقالة بقلم جون كيلي وهي المنشورة في Business Insider:

تتبنى شركة جونسون آند جونسون Johnson & Johnson مفهوم الموظف ثنائي اللغة - ولكن ليس بالمعنى التقليدي، فبالنسبة لشركات الأدوية يلزم الإلمام بمهارات العمل المتخصصة والأساسية، بما في ذلك البحث وسلسلة التوريد والتمويل. كما يلزم إجادة استخدام تكنولوجيا الذكاء الاصطناعي، وأردف جيم سوانسون كبير مسؤولي المعلومات في جونسون آند جونسون قوله: 

فقد خضع أكثر من56,000 موظف من أصل 138,000 موظف في شركة جونسون آند جونسون Johnson & Johnson لدورة تدريبية في الذكاء الاصطناعي التوليدي ، وهو شرط أساسي قبل السماح لأي موظف باستخدام هذه التقنية. بعد التدريب، يمكن لموظفي جونسون آند جونسون Johnson & Johnson استخدام أدوات الذكاء الاصطناعي التوليدي للتلخيص والهندسة الفورية، وهي مهارة تتطلب طرح السؤال الصحيح للحصول على أفضل النتائج من نموذج لغوي كبير، فقد سجّل معسكر تدريبي رقمي منفصل وأكثر تعمقًا، يغطي مواضيع تشمل الذكاء الاصطناعي والواقع المعزز والأتمتة، أكثر من 37,000 ساعة تدريبية تراكمية من أكثر من 14,000 موظف.

يقدم الذكاء الاصطناعي التوليدي وعدًا بتحديد المركبات الخاصة بالعلاجات واللقاحات الجديدة بشكل أسرع، وتسريع تطوير الأدوية، وتبسيط الامتثال التنظيمي، وتحسين المرضى الأكثر ملاءمة للتجارب السريرية، وتحسين كيفية تسويق الأدوية الجديدة.

وفي نفس السياق صرحت ديبورا جولدن، رئيسة قسم الابتكار في ديلويت بالولايات المتحدة في شركة جونسون آند جونسون Johnson & Johnson بقولها: 

ماذا عن الشركات الدوائية الأخرى في العالم؟ 

صراع التفوق بإستخدام الذكاء الاصطناعي وتدريب الموظفين ليست حكرا فقط على شركة جونسون آند جونسون Johnson & Johnson إنما الأمر هو كذلك ديدن شركة ميرك Merck الدوائية فقد شملت استثمارات شركة الأدوية العملاقة ميرك Merck في مجال الذكاء الاصطناعي التوليدي في مراحله المبكرة تطوير منصة خاصة تُسمى GPTeal. وذكرت ميرك Merck ، المسؤولة عن لقاح فيروس الورم الحليمي البشري جارداسيل ودواء العلاج المناعي كيترودا، أن GPTeal تتيح للموظفين الوصول إلى نماذج لغوية ضخمة مثل ChatGPT من OpenAI ، وLlama من Meta، وClaude من Anthropic، مع الحفاظ على بيانات الشركة آمنة من أي اختراقات خارجية.

وقال رون كيم، نائب الرئيس الأول والمدير التنفيذي للتكنولوجيا في شركة ميرك Merck: 

يتيح الذكاء الاصطناعي التوليدي لموظفي شركة ميرك Merck  مزيدًا من الوقت للتركيز على المهام ذات التأثير الأكبر، ففي مجال اكتشاف الأدوية، على سبيل المثال، يمكن للذكاء الاصطناعي التوليدي المساعدة في صياغة الوثائق التنظيمية (المراجعة بشريًا) التي تُقدم إلى السلطات الصحية. قال كيم: "شعرنا أن بعض علمائنا يضيعون وقتًا في تحرير النصوص. لم يكن هذا ما تدربوا عليه".

قال كيم إن أكثر من 50 ألف موظف في شركة ميرك Merck  يستخدمون GPTeal بانتظام، ودعمت الشركة تطوير مهاراتهم من خلال مجموعة من الدورات التدريبية الرقمية ذاتية الخدمة، وبث مباشر عبر الإنترنت شهريًا يركز على الذكاء الاصطناعي التوليدي، ومعسكرات تدريبية لمطوري البرمجيات، تتراوح مدتها بين نصف يوم وعشرة أيام.

في النشرة السابقة من نشرة التشريعات في أسبوع البريدية والتي كانت بعنوان (⚡️ الأمراض النادرة: هل هناك أمل في علاجات جديدة تصل بسرعة إلى المرضى تساهم في جودة حياتهم؟ ) كانت خلاصتها بأن الأدوية المخصصة للأمراض اليتيمة أو المهملة Orphan drugs تواجه تحديات كبيرة في الوصول إلى السوق، مما دفع العديد من الجهات إلى إطلاق مبادرات لدعم تطويرها وتوزيعها، فمن أبرز هذه المبادرات الحوافز المالية التي تقدمها الحكومات والهيئات التنظيمية تتمثل في الإعفاءات الضريبية والمنح، إلى جانب برامج دعم السوق التي تقدمها المنظمات غير الحكومية والمؤسسات البحثية للمساعدة في التسويق والدعاية.

لذا يمكن القول بأن هناك عديد تلعب استراتيجيات تسهيل وصول الأدوية إلى السوق دورًا حيويًا في تمويل وتطوير وتسويق هذه العلاجات، ما يعزز فرص توفيرها للمرضى. هناك عدة أمثلة عالمية على هذه الجهود، مثل برنامج “Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher” في الولايات المتحدة، الذي يمنح الأولوية في المراجعة التنظيمية للأدوية النادرة، وبرنامج “Innovative Medicines Initiative” في الاتحاد الأوروبي لتمويل تطوير الأدوية المبتكرة، و”Orphan Drugs Programme” في المملكة المتحدة، الذي يوفر حوافز مالية ودعمًا تسويقيًا.

عالميًا، يعاني حوالي 350 مليون شخص من أمراض نادرة، معظمها ذات أصل جيني، ويمثل الأطفال 50% من المصابين. رغم تضاعف نمو سوق الأدوية عالميًا، لا تزال 90% من الأمراض النادرة تفتقر إلى علاجات فعالة، مما يبرز الحاجة المستمرة إلى تحفيز الابتكار في هذا المجال.

كيف يمكن للموافقات المعجلة Accelerated السريعة Expediated تسريع وصول الأدوية اليتيمة للسوق الدوائي؟ 

الموافقة المعجلة (Accelerated Approval):

هي شكل من أشكال الموافقة التنظيمية التي تمنح للأدوية الجديدة التي تعالج حالات طبية خطيرة أو مهددة للحياة، حيث يجب أن تلبي معايير معينة، وتسمح الموافقة المعجلة للشركات المصنعة للأدوية الجديدة الوصول إلى السوق قبل اكتمال جميع بيانات السلامة والفعالية المطلوبة، والتي يكون فيها نقطة نهائية بديلة يتم القياس عليها Surrogate end point سواء كانت مخبرية أو صور إشعاعية أو تحسن حالة المريض سريرا  ويتم التدقيق عليها من قبل المشتري. 

بينما الموافقة السريعة (Expedited Approval):

هي شكل من أشكال الموافقة التنظيمية التي تمنح للأدوية الجديدة التي تلبي معايير معينة، مثل تحسين فعالية العلاج أو السلامة، أو تقديم علاج جديد لحالة طبية خطيرة أو مهددة للحياة، وتسمح الموافقة السريعة للشركات المصنعة للأدوية الجديدة الوصول إلى السوق بشكل أسرع من الأدوية الجديدة العادية وفيها نوع من أنواع عدم اليقين uncertainty التي تكون فيها متابعة قليلة المدة ويتم تدقيقها هي الأخرى من قبل المشتري.

تهدف كلا النوعين إلى  تحسين وصول الأدوية للمرضى الذين يحتاجون إليها، ففي الولايات المتحدة، تمنح إدارة الغذاء والدواء (FDA) الأدوية اليتيمة ميزة في عملية المراجعة التنظيمية، بما في ذلك إمكانية الموافقة المعجلة Accelerated وقد تستغرق 12 شهرا أو السريعة Expediated وقد تستغرق 6 أشهر .

 ومع ذلك في كلا النوعين من المهم ملاحظة أن هذه الموافقات لا تزال تتطلب تقديم بيانات كافية مع مرور الوقت تثبت أن الدواء آمن وفعال وهما شكلان من أشكال الموافقة التنظيمية التي تمنح للأدوية الجديدة وهي التي بدورها يجب أن تلبي معايير معينة.

ما الذي يعنيه نقطة النهائية البديلة surrogate endpoint ؟

 هي مقياس غير مباشر للنتيجة النهائية (Clinical endpoint) التي يُعتقد أنها ترتبط ارتباطًا وثيقًا بالنتيجة النهائية، ويمكن استخدام النهاية البديلة للموافقة على دواء جديد قبل اكتمال بيانات السلامة والفعالية للنتيجة النهائية.

فيمكن استخدام النهاية البديلة في الموافقات المعجلة للأدوية اليتيمة والمهملة، وذلك في الحالات التي يكون من الصعب جمع بيانات السلامة والفعالية للنتيجة النهائية على سبيل المثال، قد يكون من الصعب أو المستحيل إجراء دراسة سريرية ضخمة كافية لجمع بيانات السلامة والفعالية للنتيجة النهائية للأمراض اليتيمة أو المهملة التي تصيب عددًا صغيرًا من الأشخاص.

ما هي المعايير المطلوبة للموافقة المعجلة Accelerated approval باستخدام النهاية البديلة؟

لكي تحصل الشركة المصنعة على موافقة معجلة باستخدام النهاية البديلة، يجب أن تثبت أن:

• الدواء آمن
• الدواء يرتبط ارتباطًا وثيقًا بالنتيجة النهائية
• هناك دليل على أن الدواء يحقق فائدة سريرية ذات أهمية للمرضى

بعد الموافقة المعجلة Accelerated approval باستخدام النهاية البديلة، يجب على الشركة المصنعة إجراء دراسة سريرية لاحقة لجمع بيانات السلامة والفعالية للنتيجة النهائية ، وفي حال لم تثبت الدراسة السريرية اللاحقة أن الدواء فعال في تحقيق النتيجة النهائية، فقد يتم سحب الموافقة من الدواء.

ما هي الخلاصـــــــــــة؟ 

تساهم الموافقات المعجلة والسريعة في تسريع وصول الأدوية اليتيمة للسوق الدوائي، حيث تمنح الموافقة المعجلة للأدوية  Accelerated approval التي تعالج حالات خطيرة وتستند إلى نقطة نهائية بديلة، بينما تسمح الموافقة السريعة Expedited Approval بوصول أسرع للأدوية التي تحقق تحسنا في الفعالية أو السلامة أو تلك التي تعطي علاجًا جديدًا لحالات تهدد الحياة مع وجود قدر من عدم اليقين uncertainty ومتابعة قصيرة المدى.

حيث تهدف كلا الطريقتين إلى تحسين وصول الأدوية للمرضى المحتاجين، فجهة مهمة ومرجعية مثل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تمنح  الأدوية اليتيمة ميزة في عملية المراجعة التنظيمية، بما في ذلك إمكانية هذه الموافقات التي قد تستغرق ما بين 6 إلى 12 شهرًا.

ومع ذلك فمن الضروري تقديم بيانات كافية بمرور الوقت لإثبات سلامة وفعالية الدواء، فالنقطة النهائية البديلة هي مقياس غير مباشر للنتيجة النهائية السريرية، وتستخدم في الحالات التي يصعب فيها جمع بيانات كافية للنتيجة النهائية، خاصة في الأمراض اليتيمة.

أما من أجل الحصول على الموافقة المعجلة  Accelerated approval باستخدام النهاية البديلة، يجب إثبات سلامة الدواء وارتباطه الوثيق بالنتيجة النهائية ووجود دليل على فائدة سريرية مهمة، مع الالتزام بإجراء دراسة لاحقة لإثبات الفعالية، وإلا قد تسحب الموافقة في وقت لاحق.

كل الشكر لك عزيزي القارئ لبلوغك هذا السطر من النشرة البريدية، جميع ما ذكر في النشرة هو إعادة تدوير لموضوع سابق من بتقديم ميغان غالاغير Meghan Gallagher وهو التي لديها خبرة طويلة وممتدة في عدة شركات عملت بها عالمية وأخيرا استقرت في شركة Bluebird وهي الجهة التي تهتم بالدراسات الاستقصائية وتصميم الأدوية الجينية للأمراض النادرة وقد كان عنوان المحاضرة هو (وصول أدوية الأمراض النادرة للأسواق) وذلك خلال أحد محاضرات السنة الأولى في مادة اقتصاديات الدواء.

استعد لرحلة مثيرة مع هذين الكتابين اللذين سيغيّران نظرتك حول عالم التشريعات الدوائية

 عبدالعزيز آل رفده، أيمن القاسم، هاجر العنزي

نشرات مرجعية مهمة من أرشيف نشرة التشريعات في أسبوع البريدية 📌 

•  ما هو السبب الذي يجعلني أكتب نشرة التشريعات في أسبوع البريدية
•  لماذا أنصحك بدراسة الماجستير التنفيذي في التشريعات الدوائية، واستكمال رحلتك المهنية عن طريقها؟
• ما هي الرحلة التي تصاحب الدواء منذ اكتشافه وصولا للمستخدم النهائي؟ ولماذا الصناعة الدوائية معقدة للغاية حتى هذا الحد؟
• ما هي العواقب الاقتصادية في عدم معالجة داء السمنة مع العام 2060 م في المملكة العربية السعودية؟ وهل ستنجح الأدوية الجديدة في تقليص عمليات السمنة مستقبلا؟
• ما هو مستقبل التشريعات في أسبوع البريدية بعد عام كامل من النشر؟
• نصائح ذهبية كيف تستعد لمرحلة الماجستير التنفيذي في التشريعات الدوائية؟ -الجزء الأول-
• نصائح ذهبية كيف تستعد لمرحلة الماجستير التنفيذي في التشريعات الدوائية؟ -الجزء الثاني-
• سوق الدواء السعودي نقاط القوة وفرص النمو

إن كان هناك أسئلة تتعلق بكل ما ورد أعلاه  أو اقتراحات للتطوير من النشرة بإضافة أفكار لها لا تتردد في مراسلتي عبر البريد الإلكتروني للنشرة من خلال هذا العنوان  [email protected]