⚡️ الأمراض النادرة: هل هناك أمل في علاجات جديدة تصل بسرعة إلى المرضى تساهم في جودة حياتهم؟ نشرة التشريعات في أسبوع البريدية - العدد #85

مرحبا بالمنضمين حديثا إلى النشرة، والتي أنقل لكم فيها تجربتي في دراسة الماجستير التنفيذي في التشريعات الدوائية بجامعة الملك سعود 2023 م ( ‏Executive Master of Drug Regulatory Affairs in KSU) بشكل أسبوعي في صباح كل يوم إثنين☀️ وهي لا تُعبرّ إلا عن وجهة نظر ناقلها، راغبا بذلك توثيق الرحلة مع الآخرين ومشاركتهم طريق التعلم في أحد أعرق جامعات المملكة العربية السعودية.

ناقل هذه التجربة هو أنا عبدالعزيز آل رفده تجدني في منصة linkedin،أو منصة Twitter (X)  صيدلي بمدينة الملك سعود الطبية وكاتب ابداعي لعديد من المقالات والنشرات البريدية منذ العام 2018م وحتى هذا اليوم.

إن كنت مهتما عن السبب وراء رغبتي في توثيق ونقل هذه التجربة فأود إخبارك بأني قد أفردت لها نشرة سابقة من أعداد التشريعات في أسبوع البريدية والتي كانت بعنوان ( ما هو السبب الذي يجعلني أكتب نشرة التشريعات في أسبوع البريدية؟) وفي نشرة أخرى كذلك كتبت عددا لاقى رواجا كبيرا بين القراء بعنوان (لماذا أنصحك بدراسة الماجستير التنفيذي في التشريعات الدوائية، واستكمال رحلتك المهنية عن طريقها؟). 

لإيماني بإثراء المحتوى العربي بشكل عام والصيدلاني بشخص خاص بدأت هذه الرحلة، وقد وصلتني عن نشرة التشريعات في أسبوع الكثير من كلمات المديح والتشجيع سواء من أعضاء هيئة التدريس، أو زملاء الدفعة الدراسية، أو ممن ينتسبون في السلك الصيدلاني بكافة قطاعاته، سعيد بأن سلسلة النشرات البريدية قد نالت استحسانهم، وبإذن الله بأن القادم منها أجمل بهاءْ وحُلّة. 🙏🏼

أثق تماما بأن المستقبل مشرق بالكثير من الرائعين الذين بإمكانهم صنع أعمال عظيمة من شأنها إحداث أثر إيجابي في المجتمع العلمي والصحي، قراءة مُفيدة للنشرة الخامسة والثمانين "85" من نشرة التشريعات في أسبوع البريدية.

في جديد نشرة التشريعات في أسبوع البريدية تم إضافة هذا التبويب جديد تحت عُنوان (أبحاث واستبيانات) 💻 ويعود سبب وجود هذه المساحة في النشرة لأجل عديد الاستبيانات التي تصلني من أجل المشاركة فيها بغية جمع الاستبيانات ذات الغرض البحثي والتي يقوم بها الطلبة أو منهم على رأس العمل في دراساتهم العُليا.

ولأنني الآن في مرحلة المشروع البحثي في مرحلة الماجستير أعلم تماما أهمية الأبحاث والمشاريع في المجال الطبي وأثرها المهم على الباحث ومحيطه الذي يعيش فيه، لذا سوف يتم تخصيص المساحة المعنونة بالأبحاث والاستبيانات في النشرة لمن يوجد لديه استبيان في المجال الطبي والصيدلاني على وجه الخصوص وهي المتعلقة بالتنظيمات الدوائية وتقاطعاتها المختلفة

وهي كذلك محل احتفاء أيضا بالأبحاث المنشورة التي قد تساعد لأن تكون أفكارا إضافية تقدح في ذهن القارئ الكريم من الممارسين الصحيين أو الأكاديميين من أجل العمل عليها كمشاريع مستقبلية في رحلة الاستزادة العلمية، فمن يرغب في إضافة الاستبيانات أو الأبحاث ليس عليه سوى التواصل عبر البريد الإلكتروني لحجز مساحته الخاصة في النشرة البريدية عبر العنوان الآتي ([email protected]).

يسعدني كثيرا وجود أي أفكار إضافية من شأنها زيادة جاذبية نشرة التشريعات في أسبوع البريدية للمتلقي الكريم 🙏🏼، دونكم هذه الاستبيانات والأبحاث المنشورة حديثا:

أبحاث علمية منشورة 💡

1. ‎عبء السمنة في المملكة العربية السعودية: دراسة تكلفة المرض في العالم الحقيقي.
2. فعالية Belimumab عن طريق الوريد في العالم الحقيقي على النتائج السريرية في المرضى الذين يعانون من الذئبة الحمامية الجهازية SLE في المملكة العربية السعودية: دراسة بالملاحظة OBSErve.
3. ‎تحليل اليقظة الدوائية A retrospective pharmacovigilance لـدواء inclisiran: تقييم في العالم الحقيقي استنادا إلى قاعدة بياناتFDA Adverse Event Reporting System (FAERS).

البيت الأبيض يربط الإعفاء الجمركي للأدوية بتعزيز التصنيع المحلي

كشف الرئيس الأمريكي دونالد ترامب أن الأدوية لن تخضع لرسوم جمركية متبادلة - لكن هذا الإعفاء قد يكون عابرا مع تقدم البيت الأبيض في خططه الخاصة بالقطاع- حيث تدرس إدارة ترامب إطلاق ما يسمى بالتحقيق في 232 صنفا في صناعة الأدوية وهو ما قد يؤدي إلى فرض رسوم جمركية بموجب قانون توسيع التجارة.

فقد قال ترامب خلال إعلانه عن الرسوم الجمركية في ”يوم التحرير”: ”ستعود شركات الأدوية بقوة، ستعود بقوة، ستعود جميعها إلى بلدنا، وإلا ستُفرض عليها ضريبة باهظة. وإذا فعلت، فسأكون سعيدًا جدًا”، ففي إعلان الطوارئ الوطني المصاحب لخطة التعريفات الجمركية، أشار البيت الأبيض إلى الحاجة ”الملحة بشكل خاص” لتعزيز التصنيع المحلي في قطاعات مثل الأدوية والسيارات وبناء السفن.

تسريح موظفين بـ FDA في عهد ترامب يعيق مراجعة الأدوية الجديدة

قالت مصادر سابقة وحالية في إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لرويترز إن عمليات الفصل الجماعي التي أجرتها إدارة ترامب في إدارة الغذاء والدواء الأمريكية USFDA أدت إلى إبعاد موظفين مهمين مسؤولين عن مراجعة الأدوية الجديدة، مما أدى إلى إعاقة سنوات من الجهود الرامية إلى تقديم علاجات واعدة للمرضى بشكل أسرع.

ومن المقرر أن تخسر إدارة الغذاء والدواء 3500 موظف بموجب إعادة الهيكلة الشاملة للوكالات الصحية الأمريكية التي أجراها وزير الصحة والخدمات الإنسانية روبرت كينيدي جونيور، والتي تعد جزءًا من حملة أوسع نطاقًا للرئيس دونالد ترامب لتقليص القوى العاملة الفيدرالية بشكل كبير.

محللون يتوقعون ارتفاعًا كبيرًا في أسعار الأدوية بسبب الرسوم الجمركية المقترحة.

لا يزال تأثير الرسوم الجمركية على أسعار الأدوية، خاصة الجنيسة منها غير واضحة المعالم، فقد أشارت إحدى الدراسات بأن الرسوم على الأدوية الكندية قد تزيد التكاليف بنحو 750 مليون دولار، وأن توسيع الرسوم ليشمل مصادر أخرى كالصين والهند وأوروبا سيزيد من تفاقم هذه الآثار أيضا، بما في ذلك ارتفاع تكاليف الرعاية الصحية واضطراب الإمدادات.

يقدر محلل أن الرسوم على جميع واردات الأدوية قد ترفع سعر الحبة الجنيسة الرخيصة بنحو 0.12 دولار، وقد تصل الزيادة في الأدوية باهظة الثمن كأدوية السرطان إلى 10000 دولار، فمن الجدير بالذكر أن الولايات المتحدة تعتمد بشكل كبير على الاتحاد الأوروبي في واردات الأدوية، وتأتي النسبة الأكبر من أيرلندا وألمانيا وسويسرا، بالإضافة إلى الهند وسنغافورة واليابان في مرتبة أخرى من دول شرق آسيا، وتخضع هذه الدول لرسوم جمركية متفاوتة، بينما تُنتج المكونات الفعالة للعديد من الأدوية والأجهزة الطبية خارج الولايات المتحدة.

في النشرة السابقة من نشرة التشريعات في أسبوع البريدية والتي كانت بعنوان (لماذا تواجه علاجات الأمراض اليتيمة Orphan drug تحديا كبيرا من أجل وصولها للسوق الدوائي؟) كانت خلاصتها بأن مفهوم "وصول الدواء إلى الأسواق Market access" تهدف إلى عملية إتاحة الأدوية للمرضى، خاصة تلك المخصصة للأمراض النادرة، حيث تتضمن هذه العملية مراحل متعددة، بدءًا من الدراسات السريرية وصولا لمراحل التسويق والتنظيمات الدوائية، حيث يمكن القول بأن أدوية الأمراض النادرة تواجه تحديات خاصة، مثل قلة عدد المرضى والتكلفة العالية للتطوير، لذا يتطلب نجاح وصول هذه الأدوية تعاونًا بين مختلف الجهات، بما في ذلك المشترون والحكومات والمنظمات غير الربحية.

ما هي المبادرات التي تهدف إلى تحسين الوصول إلى السوق للأدوية الجديدة للأمراض اليتيمة أو المهملة Orphan drugs؟ 

هناك عدد من المبادرات التي تهدف إلى تحسين الوصول إلى السوق للأدوية الجديدة للأمراض اليتيمة أو المهملة، بما في ذلك:

• الحوافز المالية: تقدم بعض الحكومات والهيئات التنظيمية حوافز مالية للشركات المصنعة للأدوية الجديدة للأمراض اليتيمة أو المهملة، مثل تقديم الإعفاءات الضريبية أو إعطاء المنح.
• برامج دعم السوق: تقدم بعض المنظمات غير الحكومية والمؤسسات البحثية برامج دعم السوق للأدوية الجديدة للأمراض اليتيمة أو المهملة، مثل المساعدة الأمور المتعلقة بالتسويق والدعاية.

تلعب العلاقة بين وصول الدواء للسوق Market access مع الأمراض اليتيمة أو المهمة دورًا مهمًا في تطوير الأدوية الجديدة لهذه الأمراض، حيث يمكن أن تساعد برامج دعم الوصول إلى السوق الشركات المصنعة في تمويل وتطوير وتسويق الأدوية الجديدة للأمراض اليتيمة أو المهملة، مما يحسن من فرص توفر هذه الأدوية للمرضى الذين يحتاجون إليها.

هل هناك أمثلة عالمية قامت بمبادرات في تحسين وصول الأدوية إلى السوق الدوائي؟ 

نعم يوجد هناك أمثلة التي تهدف إلى تحسين الوصول إلى السوق للأدوية الجديدة للأمراض اليتيمة أو المهملة ومنها: 

• في الولايات المتحدة، تقدم إدارة الغذاء والدواء (FDA) برنامجًا يسمى "برنامج تطوير الأدوية وتسويقها لأمراض الأطفال النادرة" (Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher Program) حيث يوفر هذا البرنامج للشركات المصنعة للأدوية الجديدة للأمراض النادرة ميزة في عملية المراجعة التنظيمية، مما يمكنهم من الوصول إلى السوق بشكل أسرع عن مثيلاتها من الأدوية الأخرى.
• في الاتحاد الأوروبي، تقدم المفوضية الأوروبية برنامجًا يسمى "برنامج الابتكار في الأدوية" (Innovative Medicines Initiative) ويهدف هذا البرنامج إلى تمويل تطوير الأدوية الجديدة للأمراض النادرة والمهمة.
• في المملكة المتحدة UK، تقدم الحكومة برنامجًا يسمى "برنامج الأدوية اليتيمة" (Orphan Drugs Programme) هذا البرنامج للشركات المصنعة للأدوية الجديدة للأمراض اليتيمة حوافز مالية ودعمًا تسويقيًا.

كم هي أعداد المصابين بالأمراض النادرة عالميا؟ 

في الولايات المتحدة الأمريكية يوجد أقل من 200 ألف مصاب أي واحد من كل 1600 شخص يوجد لديه مرض نادر، بينما في قارة أوروبا يوجد خمسة من كل 10 آلالاف شخص يوجد لديه مرض نادر أي واحد من كل 2000 شخص. 

بحسب التقديرات يوجد عالميا 6-8 آلالاف مرض نادر في العالم والمصابين به يقدر عددهم 350 مليون شخص، وتعود أكبر المسببات في حدوثها هي تلك المتعلقة بالأسباب الجينية والتي بدورها تشكل ما نسبته 80% من هذه الأمراض ويمثل الأطفال المصابين بالأمراض النادرة القيمة الأكبر وهو 50% من هذه الأمراض النادرة والجينية. 

في العام 2022 م في الولايات المتحدة الأمريكية يوجد هناك 50% من الأدوية التي تمت الموافقة عليها، وعالميا تضاعف نمو السوق إلى الضعفين فيما يتعلق بالأدوية غير اليتيمة Non-Orphan  في السوق الدوائي العالمي، ومع ذلك يوجد 90% من الأمراض النادرة المعروفة لا تزال تفتقر للعلاجات التي يحتاجها المرضى بشدة!

ومن هذه الأمراض النادرة ما هو معروف مثل التصلب اللويحي  Multiple Sclerosis أو التليف الكيسي Cystic Fibrosis ، أو ما هو جديد مثل ضمور العضلات الشوكي spinal musclular atrophy وكل منها يشكل تحديا كبير في توفر علاجاته وتبني عديد الجهات تحفيز صناعته دوائيا.

ما هي الخلاصـــــــــــة؟ 

تواجه الأدوية المخصصة للأمراض اليتيمة أو المهملة Orphan drugs تحديات كبيرة في الوصول إلى السوق، مما دفع العديد من الجهات إلى إطلاق مبادرات لدعم تطويرها وتوزيعها، فمن أبرز هذه المبادرات الحوافز المالية التي تقدمها الحكومات والهيئات التنظيمية تتمثل في الإعفاءات الضريبية والمنح، إلى جانب برامج دعم السوق التي تقدمها المنظمات غير الحكومية والمؤسسات البحثية للمساعدة في التسويق والدعاية.

لذا يمكن القول بأن هناك عديد تلعب استراتيجيات تسهيل وصول الأدوية إلى السوق دورًا حيويًا في تمويل وتطوير وتسويق هذه العلاجات، ما يعزز فرص توفيرها للمرضى. هناك عدة أمثلة عالمية على هذه الجهود، مثل برنامج “Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher” في الولايات المتحدة، الذي يمنح الأولوية في المراجعة التنظيمية للأدوية النادرة، وبرنامج “Innovative Medicines Initiative” في الاتحاد الأوروبي لتمويل تطوير الأدوية المبتكرة، و”Orphan Drugs Programme” في المملكة المتحدة، الذي يوفر حوافز مالية ودعمًا تسويقيًا.

عالميًا، يعاني حوالي 350 مليون شخص من أمراض نادرة، معظمها ذات أصل جيني، ويمثل الأطفال 50% من المصابين. رغم تضاعف نمو سوق الأدوية عالميًا، لا تزال 90% من الأمراض النادرة تفتقر إلى علاجات فعالة، مما يبرز الحاجة المستمرة إلى تحفيز الابتكار في هذا المجال.

كل الشكر لك عزيزي القارئ لبلوغك هذا السطر من النشرة البريدية، جميع ما ذكر في النشرة هو إعادة تدوير لموضوع سابق من بتقديم ميغان غالاغير Meghan Gallagher وهو التي لديها خبرة طويلة وممتدة في عدة شركات عملت بها عالمية وأخيرا استقرت في شركة Bluebird وهي الجهة التي تهتم بالدراسات الاستقصائية وتصميم الأدوية الجينية للأمراض النادرة وقد كان عنوان المحاضرة هو (وصول أدوية الأمراض النادرة للأسواق) وذلك خلال أحد محاضرات السنة الأولى في مادة اقتصاديات الدواء.

استعد لرحلة مثيرة مع هذين الكتابين اللذين سيغيّران نظرتك حول عالم التشريعات الدوائية

 عبدالعزيز آل رفده، أيمن القاسم، هاجر العنزي

نشرات مرجعية مهمة من أرشيف نشرة التشريعات في أسبوع البريدية 📌 

•  ما هو السبب الذي يجعلني أكتب نشرة التشريعات في أسبوع البريدية
•  لماذا أنصحك بدراسة الماجستير التنفيذي في التشريعات الدوائية، واستكمال رحلتك المهنية عن طريقها؟
• ما هي الرحلة التي تصاحب الدواء منذ اكتشافه وصولا للمستخدم النهائي؟ ولماذا الصناعة الدوائية معقدة للغاية حتى هذا الحد؟
• ما هي العواقب الاقتصادية في عدم معالجة داء السمنة مع العام 2060 م في المملكة العربية السعودية؟ وهل ستنجح الأدوية الجديدة في تقليص عمليات السمنة مستقبلا؟
• ما هو مستقبل التشريعات في أسبوع البريدية بعد عام كامل من النشر؟
• نصائح ذهبية كيف تستعد لمرحلة الماجستير التنفيذي في التشريعات الدوائية؟ -الجزء الأول-
• نصائح ذهبية كيف تستعد لمرحلة الماجستير التنفيذي في التشريعات الدوائية؟ -الجزء الثاني-
• سوق الدواء السعودي نقاط القوة وفرص النمو

إن كان هناك أسئلة تتعلق بكل ما ورد أعلاه  أو اقتراحات للتطوير من النشرة بإضافة أفكار لها لا تتردد في مراسلتي عبر البريد الإلكتروني للنشرة من خلال هذا العنوان  [email protected]