لماذا تواجه علاجات الأمراض اليتيمة Orphan drug تحديا كبيرا من أجل وصولها للسوق الدوائي؟ نشرة التشريعات في أسبوع البريدية - العدد #84

مرحبا بالمنضمين حديثا إلى النشرة، والتي أنقل لكم فيها تجربتي في دراسة الماجستير التنفيذي في التشريعات الدوائية بجامعة الملك سعود 2023 م ( ‏Executive Master of Drug Regulatory Affairs in KSU) بشكل أسبوعي في صباح كل يوم إثنين☀️ وهي لا تُعبرّ إلا عن وجهة نظر ناقلها، راغبا بذلك توثيق الرحلة مع الآخرين ومشاركتهم طريق التعلم في أحد أعرق جامعات المملكة العربية السعودية.

ناقل هذه التجربة هو أنا عبدالعزيز آل رفده تجدني في منصة linkedin،أو منصة Twitter (X)  صيدلي بمدينة الملك سعود الطبية وكاتب ابداعي لعديد من المقالات والنشرات البريدية منذ العام 2018م وحتى هذا اليوم.

إن كنت مهتما عن السبب وراء رغبتي في توثيق ونقل هذه التجربة فأود إخبارك بأني قد أفردت لها نشرة سابقة من أعداد التشريعات في أسبوع البريدية والتي كانت بعنوان ( ما هو السبب الذي يجعلني أكتب نشرة التشريعات في أسبوع البريدية؟) وفي نشرة أخرى كذلك كتبت عددا لاقى رواجا كبيرا بين القراء بعنوان (لماذا أنصحك بدراسة الماجستير التنفيذي في التشريعات الدوائية، واستكمال رحلتك المهنية عن طريقها؟). 

لإيماني بإثراء المحتوى العربي بشكل عام والصيدلاني بشخص خاص بدأت هذه الرحلة، وقد وصلتني عن نشرة التشريعات في أسبوع الكثير من كلمات المديح والتشجيع سواء من أعضاء هيئة التدريس، أو زملاء الدفعة الدراسية، أو ممن ينتسبون في السلك الصيدلاني بكافة قطاعاته، سعيد بأن سلسلة النشرات البريدية قد نالت استحسانهم، وبإذن الله بأن القادم منها أجمل بهاءْ وحُلّة. 🙏🏼

أثق تماما بأن المستقبل مشرق بالكثير من الرائعين الذين بإمكانهم صنع أعمال عظيمة من شأنها إحداث أثر إيجابي في المجتمع العلمي والصحي، قراءة مُفيدة للنشرة الرابعة والثمانين "84" من نشرة التشريعات في أسبوع البريدية.

في جديد نشرة التشريعات في أسبوع البريدية تم إضافة هذا التبويب جديد تحت عُنوان (أبحاث واستبيانات) 💻 ويعود سبب وجود هذه المساحة في النشرة لأجل عديد الاستبيانات التي تصلني من أجل المشاركة فيها بغية جمع الاستبيانات ذات الغرض البحثي والتي يقوم بها الطلبة أو منهم على رأس العمل في دراساتهم العُليا.

ولأنني الآن في مرحلة المشروع البحثي في مرحلة الماجستير أعلم تماما أهمية الأبحاث والمشاريع في المجال الطبي وأثرها المهم على الباحث ومحيطه الذي يعيش فيه، لذا سوف يتم تخصيص المساحة المعنونة بالأبحاث والاستبيانات في النشرة لمن يوجد لديه استبيان في المجال الطبي والصيدلاني على وجه الخصوص وهي المتعلقة بالتنظيمات الدوائية وتقاطعاتها المختلفة

وهي كذلك محل احتفاء أيضا بالأبحاث المنشورة التي قد تساعد لأن تكون أفكارا إضافية تقدح في ذهن القارئ الكريم من الممارسين الصحيين أو الأكاديميين من أجل العمل عليها كمشاريع مستقبلية في رحلة الاستزادة العلمية، فمن يرغب في إضافة الاستبيانات أو الأبحاث ليس عليه سوى التواصل عبر البريد الإلكتروني لحجز مساحته الخاصة في النشرة البريدية عبر العنوان الآتي ([email protected]).

يسعدني كثيرا وجود أي أفكار إضافية من شأنها زيادة جاذبية نشرة التشريعات في أسبوع البريدية للمتلقي الكريم 🙏🏼، دونكم هذه الاستبيانات والأبحاث المنشورة حديثا 💡

شارك في الاستبيان الآتي 🔦

1. معرفة الصيادلة وممارساتهم بشأن استخدام الأدوية النفسية لدى كبار السن.ّ

أبحاث علمية منشورة 💡

1. تحويل الرعاية الصحية: رؤية المملكة العربية السعودية 2030 نموذج الرعاية الصحية
   
2. .التحليل المقارن لردود الفعل الدوائية ذات الطابع السلبي المرتبطة بالفلوروكينولونات والمضادات الحيوية الأخرى: دراسة اليقظة الدوائية بأثر رجعي A Retrospective Pharmacovigilance Study
3. الاستخدام الحالي لـ inclisiran لأمراض القلب والأوعية الدموية: نظرة عامة على التجارب السريرية الحالية.

هيئة الغذاء والدواء ترصد 52 منشأة مخالفة خلال 800 جولة تفتيشية في يناير 2025.

نفّذت الهيئة العامة للغذاء والدواء نحو 800 جولة تفتيشية خلال شهر يناير 2025، في إطار جهودها المستمرة لضمان سلامة المنتجات، والتأكد من التزام المنشآت باللوائح التنظيمية المعتمدة، وأسفرت هذه الجولات عن رصد 52 منشأة مخالفة، وضبط 53 صنفًا من المنتجات غير المطابقة للوائح التنظيمية.

ما الذي يعنيه مفهوم وصول الدواء إلى الأسواق market access ؟ 

يجب أن نعي بأن وصول الأدوية التي تعالج الأمراض الجينية النادرة تمر بالعديد من الصعوبات نتيجة لقلة أعداد المرضى المصابين بها، بالإضافة لعدم وجود البيانات الكافية لهؤلاء المرضى، والتكلفة الكبيرة التي تتكبدها الشركات في صناعة أدوية الأمراض الجينية.

فمفهوم وصول الأدوية النادرة للسوق الدوائي يعني التحسين والتطوير المستمرين من بداية الدراسات السريرية للأدوية وصولا للسوق الدوائي والتي يتحقق فيها عدة مبادئ من الحقوق العلاجية للمرض مثل (المريض الصحيح، في الوقت الصحيح، وأيضا وهو المهم السعر الصحيح Right price ).

فإمكانية وصول الأدوية النادرة هذه ليست فقط متعلقة بالشؤون والتنظيمات الدوائية فقط Regulatory ، بل أيضا تبني المشترين مثل هذه الأدوية وتحفيز صناعتها من قبل الحكومات والجهات الخيرية، والمنظمات غير الربحية كذلك adaptation ، فوصول الدواء للأسواق Market Access يتقاطع مع عدة مهام أساسية ورئيسية في رحلة الدواء مثل (التجارب السريرية الطبية، والتسويق، والتنظيمات للشؤون الدوائية، والاحصائيات الحيوية البحثية كذلك). 

من هم الذين يشاركون في عمليات مشاركة الاستراتيجيات للمنتجات وتطويرها؟ 

هناك العديد ممن يتقاطع في عمليات دورة حياة تطوير المنتجات والمشاركة في تبني الاستراتيجيات اللازمة ومنها المشترين أنفسهم لهذه الأدوية والذي يعتمدون في قراراتهم في الشراء على نتائج الدراسات السريرية أو البيانات المأخوذة من العالم الحقيقي RWD، وتبني أساليب النمذجة في الاقتصاديات الدوائية Modeling، والشراء بناء على القيمة العائدة لهذه الأدوية المكلفة Value based. 

هل تعلم متى بدأ القرار الذي يهتم بتحفيز صناعة الأدوية اليتيمة Orphan drug ؟

في الولايات المتحدة الأمريكية خلال العام 1983 م تم سن القانون الذي يحفز الشركات على صناعة الأدوية للأمراض اليتيمة ، بينما في أوروبا مع العام 2000 م بدأت هي الأخرى في العمل في التشريعات المحفزة لصناعة الأدوية للأمراض اليتيمة، والتي تزايدت فيها القوانين مه تقدم السنوات لتصل إلى 92 سياسية معمول بها مع الأدوية اليتيمة. 

ما الذي يعنيه مصطلح الأمراض المهملة أو اليتيمة؟ 

تشير الأمراض اليتيمة أو المهملة إلى الأمراض التي تصيب عددًا صغيرًا من الأشخاص، أو التي لا يوجد لها سوق كبير وعلاجات فعالة، ويمكن أن تشمل هذه الأمراض السرطانات النادرة، وأمراض المناعة الذاتية، وأمراض القلب والأوعية الدموية، وأمراض الجهاز العصبي كذلك.

يعد الوصول إلى السوق (Market access) أحد التحديات الرئيسية التي تواجه تطوير الأدوية الجديدة للأمراض اليتيمة أو المهملة، وذلك لأن الشركات المصنعة لهذه الأدوية غالبًا ما تكون صغيرة ومتخصصة، ولا تمتلك الموارد المالية والتسويقية اللازمة للوصول إلى الأسواق العالمية الأخرى.

فمن الجدير بالذكر أن هناك عدد من العوامل التي تؤثر على الوصول إلى السوق للأدوية الجديدة للأمراض اليتيمة أو المهملة، بما في ذلك:

أولا) الحجم الصغير للسوق:

 قد يكون سوق الأدوية للأمراض اليتيمة أو المهملة صغيرًا جدًا بحيث لا يكون مربحًا للشركات المصنعة.

ثانيا) التكلفة العالية للتطوير والتسويق: 

قد تكون تكلفة تطوير وتسويق الأدوية الجديدة للأمراض اليتيمة أو المهملة عالية جدًا، مما يجعلها غير مجدية للشركات المصنعة.

ثالثا) التنظيم: 

قد يكون التنظيم الخاص بالأدوية الجديدة للأمراض اليتيمة أو المهملة أكثر تعقيدًا من التنظيم الخاص بالأدوية الجديدة للأمراض الشائعة.

ما هي الخلاصـــــــــــة؟ 

يشير مفهوم "وصول الدواء إلى الأسواق Market access" إلى عملية إتاحة الأدوية للمرضى، خاصة تلك المخصصة للأمراض النادرة، حيث تتضمن هذه العملية مراحل متعددة، بدءًا من الدراسات السريرية وصولا لمراحل التسويق والتنظيمات الدوائية، حيث يمكن القول بأن أدوية الأمراض النادرة تواجه تحديات خاصة، مثل قلة عدد المرضى والتكلفة العالية للتطوير، لذا يتطلب نجاح وصول هذه الأدوية تعاونًا بين مختلف الجهات، بما في ذلك المشترون والحكومات والمنظمات غير الربحية.

كل الشكر لك عزيزي القارئ لبلوغك هذا السطر من النشرة البريدية، جميع ما ذكر في النشرة هو إعادة تدوير لموضوع سابق من بتقديم ميغان غالاغير Meghan Gallagher وهو التي لديها خبرة طويلة وممتدة في عدة شركات عملت بها عالمية وأخيرا استقرت في شركة Bluebird وهي الجهة التي تهتم بالدراسات الاستقصائية وتصميم الأدوية الجينية للأمراض النادرة وقد كان عنوان المحاضرة هو (وصول أدوية الأمراض النادرة للأسواق) وذلك خلال أحد محاضرات السنة الأولى في مادة اقتصاديات الدواء.

استعد لرحلة مثيرة مع هذين الكتابين اللذين سيغيّران نظرتك حول عالم التشريعات الدوائية 

عبدالعزيز آل رفده، أيمن القاسم، هاجر العنزي

نشرات مرجعية مهمة من أرشيف نشرة التشريعات في أسبوع البريدية 📌 

•  ما هو السبب الذي يجعلني أكتب نشرة التشريعات في أسبوع البريدية
•  لماذا أنصحك بدراسة الماجستير التنفيذي في التشريعات الدوائية، واستكمال رحلتك المهنية عن طريقها؟
• ما هي الرحلة التي تصاحب الدواء منذ اكتشافه وصولا للمستخدم النهائي؟ ولماذا الصناعة الدوائية معقدة للغاية حتى هذا الحد؟
• ما هي العواقب الاقتصادية في عدم معالجة داء السمنة مع العام 2060 م في المملكة العربية السعودية؟ وهل ستنجح الأدوية الجديدة في تقليص عمليات السمنة مستقبلا؟
• ما هو مستقبل التشريعات في أسبوع البريدية بعد عام كامل من النشر؟
• نصائح ذهبية كيف تستعد لمرحلة الماجستير التنفيذي في التشريعات الدوائية؟ -الجزء الأول-
• نصائح ذهبية كيف تستعد لمرحلة الماجستير التنفيذي في التشريعات الدوائية؟ -الجزء الثاني-
• سوق الدواء السعودي نقاط القوة وفرص النمو

إن كان هناك أسئلة تتعلق بكل ما ورد أعلاه  أو اقتراحات للتطوير من النشرة بإضافة أفكار لها لا تتردد في مراسلتي عبر البريد الإلكتروني للنشرة من خلال هذا العنوان  [email protected]